Gentherapeutika dienen dazu, Gendefekte oder Erbkrankheiten zu behandeln. Dazu entnimmt man dem Körper Zellen und verändert sie durch Hinzufügen, Verändern oder Entfernen eines Gens. Anschließend werden sie im Labor (ex vivo) vermehrt und wieder in den Körper eingebracht. Das therapeutische Gen gelangt entweder als Infusion über die Blutbahn oder als Injektion direkt in das Zielgewebe, wie etwa in Muskeln. Durch die Behandlung werden fehlerhafte Gene repariert oder auch krankheitsauslösende Gene ausgeschaltet.

Gentherapien kommen zum Beispiel bei Patienten mit der Bluterkrankung Sichelzellenanämie zum Einsatz, wo sie ein defektes Gen für die Hämoglobinproduktion ersetzen, sodass der Körper wieder gesunde Blutzellen produziert. Eine Gentherapie kann auch ohne Zellentnahme direkt im Körper (in vivo) erfolgen.

Bei dieser Therapieform implantiert man Patienten lebende Zellen, hauptsächlich Stammzellen, Immunzellen oder andere spezialisierte Zellen, die zuvor nach bestimmten biologischen bzw. strukturellen Merkmalen oder auch nach physiologischen Funktionen modifiziert wurden. Im Körper reparieren sie geschädigtes Gewebe oder zerstören kranke oder infizierte Zellen. Hierbei ist die Unterscheidung von autologen und allogenen Therapien entscheidend.

Autologe Therapien werden aus den körpereigenen Zellen des Patienten in einer einzigen Charge hergestellt und sind in der Regel gut verträglich. Sehr erfolgreich wird etwa die CAR-T-Zelltherapie bei Krebspatienten eingesetzt, um Tumorzellen gezielt zu bekämpfen. Dazu isoliert man ihre T-Zellen aus dem Blut und verändert sie im Labor gentechnisch so, dass sie einen chimären Antigenrezeptor (CAR) auf der Oberfläche tragen, der Krebszellen erkennt. Diese so gewonnenen CAR-T-Zellen werden dann vermehrt und dem Patienten injiziert. Dort docken sie über den CAR-Rezeptor an Krebszellen an und aktivieren so ihre Zerstörung.

Allogene Therapien können in größeren Chargen hergestellt werden. Die Zellen stammen dabei nicht vom Patienten selbst, sondern von einem Spender. Ein typisches Beispiel ist die Stammzellentherapie bei Blutkrebserkrankungen. Diese Therapien sind oftmals mit einem höheren Abstoßungsrisiko verbunden, weil das Immunsystem die Zellen nicht als körpereigenes Gewebe erkennt.

Allogene Therapien sind für die Pharmaforschung ein hochinteressantes Gebiet, weil sie im Vergleich zu autologen Therapien mit deutlich geringeren Kosten und weniger Aufwand verbunden sind. Zudem gelten sie als am besten geeignet für eine skalierbare Anwendung bei großen Patientengruppen. Vorrangiges Ziel bei der Entwicklung neuer allogener Therapien ist es, neben der optimalen Wirksamkeit eine maximale Verträglichkeit der Therapie und minimale Abstoßungsreaktionen zu erreichen, damit möglichst viele Patienten davon profitieren können.

Durch Tissue Engineering lässt sich geschädigtes menschliches Gewebe reparieren oder fehlendes Gewebe ersetzen. Dabei werden körpereigene Zellen (z.B. Stammzellen, gewebespezifische Zellen) oder Spenderstammzellen auf einem Gerüst aus künstlichem Material angesiedelt und in speziellen Bioreaktoren kultiviert. Die so entstehenden Gewebe heißen Tissue Engineered Products (TEPs). Zu den Anwendungsbereichen für Tissue Engineering zählen zum Beispiel Hauttransplantationen für Verbrennungsopfer oder Knorpelimplantate.